Léky pro děti se testují jinak než pro dospělé. S genetikem o nových lécích

Takových krásných příběhů, jako je ten spjatý s náhodným objevením penicilinu, už asi moc nezažijeme. Vývoj nových léků se totiž snaží reagovat na stávající trendy ve výzkumu a poznatky o daných nemocech. Cesta je to dlouhá, namáhavá, a ne vždy vítězná.

„Když budu mluvit za nás v současné fázi vývoje našeho hlavního léčivého přípravku, tak pravděpodobnost úspěchu je deset procent,“ říká Marek Hraška, ředitel klinických projektů ve firmě zabývající se vývojem léků proti rakovině. To znamená, že pouze desetina znalostí, zkoumání, času, peněz a lidských zdrojů se přetaví do léku. Není to frustrující? „Pokud to nevyjde, zklamání tam je, ale věříme, že práce, kterou jsme do toho dali, nepřijde vniveč. A že třeba v budoucnu budeme z dneška vědět, co udělat lépe a na čem stavět,“ říká ředitel Hraška.

Pokud jde o vývoj léků, právě ty na rakovinu jsou mezi laiky očekávané snad s největší nadějí. Jenže od nápadu k uvedení na trh podle Marka Hrašky nezřídka uběhne patnáct až dvacet let. To je pro někoho, kdo rakovinou trpí, případně pro jeho blízkého, ukrutně dlouhá doba. Ale uspěchat se to nesmí. Práce na vývoji léku trvá v laboratořích nějakých deset let, pak ovšem musí nastoupit ještě klinická fáze, kdy se testuje na lidech.

Ta je rozdělena na tři části. „Fáze jedna je zásadní v tom smyslu, že je to úplně poprvé, kdy novou látku vpravíme do člověka. Cílem je absolutní bezpečnost. Když se potvrdí, že lék je bezpečný, můžeme postupovat dál, abychom zjistili, že s nemocí dělá, co potřebujeme. Tam už si můžeme troufnout vystavit účinkům vyvíjeného léku více pacientů, ostatně je to i nutnost, otestovat ho na větším vzorku. Fáze tři pak prokazuje, že lék je nejen bezpečný, ale i účinný na stovkách a tisícovkách pacientů,“ vysvětluje Marek Hraška s tím, že pacienty k testování vybírají podle daných kritérií spolupracující lékaři. „Pokud jde o onkologické léky, tak se samozřejmě testují pouze na onkologických pacientech.“

Mají lidé ve výzkumu dost pacientů, kteří jsou ochotni léky testovat? „Nevím, jak správně odpovědět. Asi bych měl říci ‚bohužel‘, protože pracujeme na vývoji onkologických léků, takže ano, pacientů je bohužel hodně,“ říká v rozhovoru Marek Hraška a dodává, že v současné době firma, ve které pracuje, nevyvíjí žádný lék pro dětské pacienty. Nicméně pokud se tak děje, regulační úřady deklarují poptávku léky na malých pacientech testovat. „Dost často se totiž děti léčí tak, že se změní třeba jen dávkování podle váhy nebo aktivní plochy těla. Ale ono to tak není, protože biologie říká, že dítě není zmenšený dospělý. Takže úřady hodně podporují, pokud je to opodstatněné, i vývoj léků pro pediatrickou populaci,“ vysvětluje jednu ze složitostí vývoje léků Marek Hraška.

V rozhovoru se také dozvíte, kolik stojí vývoj léku na rakovinu a kdo celý proces platí. Kolik účastníků klinických studií vědci potřebují, aby byl lék schválen? Ještě stále se při vývoji používají laboratorní zvířata? A berou vědci také v potaz kromě účinnosti léků též kvalitu pacientova života? Celý rozhovor o tom, jak vznikají nové léky, si můžete poslechnout v podcastu MUDr.ování.

Marek Hraška získal doktorát z genetiky a molekulární biologie na Přírodovědecké fakultě JČU v Českých Budějovicích. Od roku 2007 se pohybuje v oblasti klinického hodnocení originálních léčivých přípravků v oblasti onkologie. V současné době se podílí na vývoji inovativních léčivých přípravků na nádorová onemocnění v biotechnologické společnosti SOTIO.

Nejčastější nádor u nás. Jak poznat rakovinu tlustého střeva?