ORKAMBI 75/100/150 mg/94/mg/125/mg/188 mg granule v sáčku

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než Vaše dítě začne tento přípravek užívat, protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

Co naleznete v této příbalové informaci

Přípravek Orkambi obsahuje dvě léčivé látky, lumakaftor a ivakaftor. Používá se k dlouhodobé léčbě cystické fibrózy (CF) u pacientů ve věku od 1 roku, kteří jsou nosiči specifické změny (nazývané mutace F508del), jenž ovlivňuje gen pro bílkovinu, která se označuje jako transmembránový regulátor vodivosti cystické fibrózy (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR) a hraje významnou roli při regulaci toku hlenu v plicích. U lidí s touto mutací vzniká abnormální bílkovina CFTR. Buňky obsahují dvě kopie genu CFTR; přípravek Orkambi se používá u pacientů, kteří mají obě kopie postižené mutací F508del (homozygotní nosiči).

Lumakaftor a ivakaftor společně zlepšují funkci abnormální bílkoviny CFTR. Lumakaftor zvyšuje množství dostupné bílkoviny CFTR a ivakaftor pomáhá abnormální bílkovině fungovat normálnějším způsobem.

Poraďte se s lékařem Vašeho dítěte nebo lékárníkem předtím, než Vaše dítě užije přípravek Orkambi. Přípravek Orkambi nemají užívat jiní pacienti než ti, kteří mají dvě kopie mutace F508del v genu CFTR.

Pokud Vám bylo sděleno, že má Vaše dítě onemocnění jater nebo ledvin, poraďte se s jeho lékařem dříve, než dítě užije přípravek Orkambi, protože může být nutné upravit dávku přípravku Orkambi.

U některých lidí užívajících přípravek Orkambi byly často pozorovány abnormální výsledky jaterních testů (stanovené z krve). Okamžitě informujte lékaře Vašeho dítěte, pokud se u Vašeho dítěte objeví kterýkoli z následujících příznaků, který může být známkou problémů s játry:

Lékař by měl Vašemu dítěti před užitím a v průběhu užívání přípravku Orkambi, zvlášť během prvního roku, provádět vyšetření krve, aby zkontroloval funkci jater.

V průběhu užívání přípravku Orkambi byly u pacientů hlášeny deprese (zahrnující sebevražedné myšlenky a sebevražedné chování), které se obvykle objevily během prvních tří měsíců léčby. Okamžitě se poraďte s lékařem, pokud se u Vás (nebo u někoho, kdo tento přípravek užívá) objeví některý z následujících příznaků: smutná nebo změněná nálada, úzkost, pocity emoční nepohody nebo myšlenky na sebepoškození nebo sebevraždu, které mohou být známkami deprese.

Respirační příhody, např. dušnost nebo tíseň na hrudi nebo zúžení dýchacích cest, byly u pacientů pozorovány na začátku užívání přípravku Orkambi, zvláště pokud měli pacienti zhoršenou funkci plic. Pokud Vašemu dítěti plíce fungují špatně, může lékař na začátku užívání přípravku Orkambi Vaše dítě sledovat podrobněji.

U některých pacientů léčených přípravkem Orkambi bylo pozorováno zvýšení krevního tlaku. V průběhu léčby přípravkem Orkambi může lékař sledovat krevní tlak Vašeho dítěte.

U některých dětí a dospívajících léčených přípravkem Orkambi nebo samotným ivakaftorem (jednou ze složek přípravku Orkambi) byla zaznamenána abnormalita oční čočky (zákal čočky neboli katarakta) bez jakéhokoli vlivu na zrak. Před zahájením léčby přípravkem Orkambi a v jejím průběhu může lékař Vašemu dítěti provádět vyšetření očí.

Přípravek Orkambi se nedoporučuje u pacientů, kteří podstoupili transplantaci orgánů.

Není známo, zda je přípravek Orkambi bezpečný a účinný u dětí ve věku do 1 roku. Proto se přípravek Orkambi nemá u dětí ve věku do 1 roku používat.

Informujte lékaře Vašeho dítěte nebo lékárníka o všech lécích, které Vaše dítě užívá, které v nedávné době užívalo nebo které možná bude užívat.

Zejména informujte lékaře, pokud Vaše dítě užívá kterýkoli z následujících léků:

U pacientů užívajících Orkambi byly hlášeny případy falešně pozitivních screeningových testů na přítomnost tetrahydrokanabinolu (THC - účinné látky obsažené v konopí) v moči. K ověření výsledků může lékař Vašeho dítěte požadovat provedení dalšího testu.

U pacientů užívajících ivakaftor, složku přípravku Orkambi, byla hlášena závrať, která může mít vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.

Pokud se u dítěte užívajícího přípravek Orkambi vyskytne závrať, doporučuje se, aby dítě nejezdilo na kole ani neprovádělo jiné aktivity vyžadující plnou pozornost, dokud tyto příznaky nevymizí.

Tento léčivý přípravek obsahuje méně než 1 mmol (23 mg) sodíku v jedné dávce, to znamená, že je v podstatě "bez sodíku".

Vždy podávejte tento přípravek Vašemu dítěti přesně podle pokynů jeho lékaře. Pokud si nejste jistý(á), poraďte se s lékařem.

Lékař určí správnou dávku pro Vaše dítě. Vaše dítě nesmí přestat užívat žádný z léků, které užívá, pokud k tomu jeho lékař nedá pokyn.

Doporučená dávka

Doporučená dávka přípravku pro pacienty ve věku od 1 roku je uvedena v tabulce níže. Přípravek Orkambi se musí užívat ráno a večer (v intervalu 12 hodin) s jídlem s obsahem tuku. Jsou k dispozici různé síly přípravku Orkambi podle věku dítěte a jeho tělesné hmotnosti. Zkontrolujte, zda Vašemu dítěti byla podána správná dávka (níže).

Jestliže má Vaše dítě středně těžkou nebo těžkou poruchu funkce jater, může lékař Vašemu dítěti dávku přípravku Orkambi snížit, protože játra Vašeho dítěte nebudou přípravek Orkambi vylučovat tak rychle jako u dětí s normální funkcí jater.

Způsob podání

Přípravek Orkambi je určen k podání ústy.

Každý sáček je určen pouze k jednorázovému podání.

Přípravek Orkambi můžete začít svému dítěti podávat v kterémkoliv dni v týdnu. Podání přípravku Orkambi granule Vašemu dítěti:

Užívání přípravku Orkambi s jídlem s obsahem tuku je důležité, aby bylo dosaženo správné hladiny léku v těle. Jídla a svačiny doporučené ve směrnicích pro CF nebo jídla doporučená ve standardních směrnicích pro výživu obsahují odpovídající množství tuku. Jídla nebo svačiny s obsahem tuku zahrnují například pokrmy připravené na másle nebo oleji nebo pokrmy obsahující vejce. Příklady dalších jídel s obsahem tuku jsou:

Poraďte se s lékařem Vašeho dítěte nebo lékárníkem. Pokud je to možné, přineste s sebou tento lék a příbalovou informaci. U Vašeho dítěte se mohou objevit nežádoucí účinky včetně těch, které jsou uvedeny níže v bodě 4.

Pokud od doby, kdy Vaše dítě dávku vynechalo, uplynulo méně než 6 hodin, podejte mu vynechanou dávku ihned s jídlem obsahujícím tuk. V opačném případě počkejte do doby, kdy Vaše dítě obvykle užívá další plánovanou dávku. Nezdvojnásobujte následující dávku, abyste svému dítěti nahradil(a) vynechanou dávku.

Podávejte svému dítěti přípravek Orkambi tak dlouho, dokud mu ho lékař doporučuje. Bez porady s lékařem s podáváním nepřestávejte. Podávejte lék stále podle pokynů lékaře, i když se Vaše dítě cítí lépe.

Máte-li jakékoli další otázky týkající se užívání tohoto přípravku, zeptejte se lékaře Vašeho dítěte nebo lékárníka.

Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí vyskytnout u každého. Nežádoucí účinky hlášené při užívání přípravku Orkambi a samotného ivakaftoru (jedna z léčivých látek přípravku Orkambi) jsou uvedeny níže a mohou se objevit při užívání přípravku Orkambi.

Mezi závažné nežádoucí účinky přípravku Orkambi patří zvýšené hladiny jaterních enzymů v krvi, jaterní poškození a zhoršení již přítomného závažného onemocnění jater. Zhoršení funkce jater může mít smrtelné následky. Tyto závažné nežádoucí účinky jsou méně časté (mohou postihnout až 1 ze 100 pacientů).

Oznamte okamžitě lékaři Vašeho dítěte, pokud dítě vykazuje cokoli z níže uvedeného:

Deprese

Pokud máte kterýkoli z těchto příznaků, informujte ihned svého lékaře.

Další nežádoucí účinky

Velmi časté (mohou postihnout více než 1 z 10 pacientů)

Časté (mohou postihnout až 1 z 10 pacientů)

Méně časté (mohou postihnout až 1 ze 100 pacientů)

*Nežádoucí účinky hlášené při užívání samotného ivakaftoru.

Další nežádoucí účinky u dětí

Nežádoucí účinky hlášené u dětí jsou podobné jako nežádoucí účinky hlášené u dospělých a dospívajících. Nicméně zvýšené hladiny jaterních enzymů v krvi byly pozorovány častěji u mladších dětí než u dospělých.

Hlášení nežádoucích účinků

Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili podezření na nežádoucí účinky na adresu: Státní ústav pro kontrolu léčiv, Šrobárova 48,100 41 Praha 10, Webové stránky: www.sukl.cz/nahlasit-nezadouci-ucinek

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.

Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na krabičce / sáčku za EXP. Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce.

Tento přípravek nevyžaduje žádné zvláštní podmínky uchovávání.

Nevyhazujte žádné léčivé přípravky do odpadních vod nebo domácího odpadu. Zeptejte se lékárníka, jak naložit s přípravky, které Vaše dítě již nepoužívá. Tato opatření pomáhají chránit životní prostředí.

Léčivými látkami jsou lumakaftor a ivakaftor.

Orkambi 75 mg / 94 mg granule v sáčku

Orkambi 100 mg / 125 mg granule v sáčku

Orkambi 150 mg / 188 mg granule v sáčku

Dalšími složkami jsou:

Orkambi granule jsou bílé až téměř bílé.

Granule jsou dodávány v sáčcích.

Velikost balení je 56 sáčků (balení obsahuje 4 jednotlivá pouzdra, každé pouzdro obsahuje14 sáčků).

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,

Dublin 9, D09 T665,

Irsko

Tel: +353(0)17617299

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Irsko

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

Severní Irsko

BT63 5UA

Spojené království

Další informace o tomto přípravku získáte u místního zástupce držitele rozhodnutí o registraci:

Česká republika

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

Tel.: +353(0)17617299

Tato příbalová informace byla naposledy revidována: 30.4.2024.

Další zdroje informací

Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky http:// www.ema.europa.eu.